Nyt CRISPR-værktøj korrigerer mutationer ved at kopiere gener mellem kromosomer
Genredigeringsteknologien CRISPR har trukket mange overskrifter for de utrolige medicinske fremskridt inden for redigering af gener, som teknologien har skabt på kort tid. Nu har forskere fra University of California San Diego (UCSD) udviklet en ny udgave af teknologien, der bruger den naturlige forsvarsmekanisme i mikroorganismer til at redigere i gener. Resultaterne er offentliggjort i en videnskabelig artikel i tidsskriftet Science Advances.
Læs også: CRISPR-Cas9: Bag om den revolutionerende genetiske schweizerkniv
Succesfuldt forsøg med bananfluer
Den nye CRISPR-teknik bruger en proces kaldet homologous chromosome-templated repair (HTR). Teknologien kan korrigere en fejl (mutation), som ved mange sygdomme kun optræder i et kromosom i et kromosompar. Det nye værktøj er i stand til at korrigere en mutation i et kromosom ved at kopiere det sunde gen fra det andet kromosom i parret.
Forskerne fra University of California San Diego har demonstreret den nye teknik på bananfluer, hvor de udviklede en synlig mutation. Mutationen gav bananfluerne helt hvide øjne, og en vellykket korrigering af mutationen ville skabe røde områder på øjnene.
Forbedret effektivitet ved brug af anden CRISPR-teknologi
For blot små to uger siden offentliggjorde forskere fra Tyskland, at de havde udviklet en ny CRISPR-teknik, der nedbringer andelen af potentielt skadelige mutationer ved CRISPR-Cas9-genredigeringer. Det sker med en teknik, hvor der laves hak i DNA i stedet for at klippe strengen over.
Forskerne fra University of California San Diego gør brug af denne opdagelse, hvor genredigeringen sker mere præcist og med lavere risiko for utilsigtede mutationer.
Ved brug af den traditionelle CRISPR-Cas9-teknologi opnåede forskerne en succesrate for vellykkede korrigeringer i bananfluerne på 20-30 procent. Her resulterede forsøgene ofte i, at kun små områder af øjnene blev røde. De dele, der er blevet røde, indikerer en vellykket genredigering. Dertil skete der også mutationer uden for målet.
Den nye teknik, der bruger ”nicking”, som det kaldes på engelsk, havde til gengæld en succesrate på 50-70 procent. Her blev næsten hele området af bananfluernes øjne røde og dermed korrigeret for mutationen.
Teknik kan måske bruges på mutationer i mennesker
Forskerne skal nu undersøge, om den nye teknologi også kan bruges på dyr og senere hen mennesker.
“Vi ved endnu ikke, hvordan denne proces kan overføres til menneskelige celler, og om vi kan anvende den på ethvert gen. Der kan være behov for en vis justering for at opnå en effektiv HTR for sygdomsfremkaldende mutationer, der bæres af menneskelige kromosomer,” siger Annabel Guichard, der er seniorforfatter på det nye studie.
Læs også: Nyheder om bioteknologi