Forsøg med genterapi giver døve børn hørelse på begge ører
Fem børn, som er født døve, har nu hørelse på begge ører efter at have deltaget i et “forbløffende” genterapiforsøg, som giver håb om yderligere behandlinger.
Børnene kunne ikke høre på grund af nedarvede genetiske mutationer, som forstyrrer kroppens evne til at fremstille et protein, der er nødvendigt for at sikre, at auditive signaler passerer problemfrit fra øret til hjernen.
Se også: Biotek – sådan har bioteknologi formet vores samfund
Kunne høre efter få uger
Læger på Fudan University i Shanghai behandlede børnene, som var mellem et og 11 år, på begge ører i håb om, at de ville få tilstrækkelig tredimensionel hørelse til at deltage i samtaler og finde ud af, hvilken retning lydene kommer fra.
Få uger efter behandlingen havde børnene fået bedre hørelse, kunne lokalisere lydkilder og genkende tale i støjende omgivelser. To af børnene blev optaget, mens de dansede til musik, fortæller forskerne i Nature Medicine.
Dr. Zheng-Yi Chen, som er forsker ved Harvard-undervisningshospital i Boston, Massachusetts Eye and Ear, som var med til at lede forsøget, kalder resultaterne for “forbløffende” og tilføjer, at forskerne fortsat kan se, at børnenes høreevne “udvikler sig dramatisk”.
Se også: De 10 største biotechselskaber i Danmark
Tvinger kroppen til at producere kopier af vigtigt protein
Terapien bruger en inaktiv virus til at smugle fungerende kopier af det berørte gen, Otof, ind i det indre øre. Derinde bruger cellerne i øret det nye genetiske materiale som en skabelon til at producere fungerende kopier af det vigtige protein otoferlin.
Videooptagelser af patienterne viser en toårig dreng, der reagerer på sit navn tre uger efter behandlingen og danser til musik efter 13 uger, efter at han ikke havde reageret på nogen af delene, før han fik indsprøjtningerne.
En anden patient, en treårig pige, reagerer ikke på lyde, men 13 uger efter behandlingen kan hun forstå sætninger og sige nogle ord.
Den ældste patient, en 11-årig pige, reagerede ikke på toner i forskellige tonehøjder før behandlingen, men reagerede på dem alle seks uger senere og var i stand til at deltage i taletræning, da der var gået 13 uger.
Se også: CO₂ er hovedingrediensen i fremtidens bæredygtige fødevareproduktion
Vil genvinde hørelsen uanset årsag til høretab
Mere end 430 millioner mennesker på verdensplan er ramt af invaliderende høretab, hvoraf ca. 26 millioner er døve fra fødslen.
Op til 60 procent af tilfældene af døvhed i barndommen skyldes genetiske faktorer. Børnene i forsøget har en tilstand kaldet DFNB9, som er forårsaget af Otof-mutationer, som tegner sig for 2-8 procent af alle medfødte høretab.
I januar rapporterede det samme amerikansk-kinesiske team om forbedringer efter at have behandlet de døve børn på det ene øre, men hensigten var altid at give dem hørelse på begge ører.
Hvis de kan høre på begge ører, kan børnene finde ud af, hvor lydene kommer fra. Det er en evne, der er vigtig i hverdagssituationer som at tale i grupper og være opmærksom på trafikken, når man krydser vejen, siger forskerne.
Det vil kræve større forsøg at vurdere fordele og risici ved behandlingen mere detaljeret. Genterapien indsprøjtes under et minimalt invasivt kirurgisk indgreb, så behandling af begge ører fordobler den tid, som patienterne bruger på at blive opereret. Behandling af begge ører øger også risikoen for en stærkere immunreaktion, som udløses, når kroppens forsvar reagerer på den virus, der leverer behandlingen.
“Vores håb er, at dette forsøg kan udvides, så man også kan se på døvhed forårsaget af andre gener eller ikke-genetiske årsager. Vores ultimative mål er at hjælpe folk med at genvinde hørelsen, uanset hvordan deres høretab er opstået,” siger Chen.
Se også: Nyheder om bioteknologi