• CRISPR-Cas9 er et relativt nyt værktøj til at redigere gener. Teknologien har fået enorm opmærksomhed, fordi den er hurtigere, billigere, meget nemmere og mere præcis end tidligere teknikker – men den rejser også etiske dilemmaer.

• Teknologien har et utal af anvendelsenmuligheder. Den kan redigere mikroorganismer, planter, dyr og selv mennesker og kan blandt andet bekæmpe kræft og HIV – og så kan den også udvikle sundere og bedre afgrøder.

CRISPR-Cas9 – eller blot CRISPR. Du har med al sandsynlighed hørt om det måske mest hypede værktøj i den molekylærbiologiske værktøjskasse. Men hvad er CRISPR egentlig helt præcist, og hvad kan teknologien bruges til? Det kan du blive klogere på her.

Hvad er CRISPR?

CRISPR-Cas9, som er det fulde navn, er et nyt og – i forhold til tidligere – meget simpelt genredigeringssværktøj, der giver forskere markant bedre og nemmere muligheder for at ændre et gens funktion. Teknologien er relativt ny og blev første gang dokumenteret i 2007.

De mange muligheder for nem genredigering, som CRISPR åbner dørene op for, vækker både stor begejstring i store dele af verden, men rejser også en række etiske dilemmaer.

Hvordan virker CRISPR?

Teknologien bag CRISPR er udviklet fra den naturlige forsvarsmekanisme, som man finder i en række mikroorganismer (såkaldte prokaryoter), blandt andet i de fleste bakterier. Her fungerer CRISPR som en form for DNA-arkiv over virus-DNA og klipper i genetiske fremmedlegemer fra blandt andet virus, der smitter bakterier.

CRISPR-Cas9 består af to primære molekyler, som forskere fandt ud af kan programmeres til at skabe ændringer eller mutationer i DNA: Proteinet Cas9 og et såkaldt guide-RNA.

Proteinet Cas9 fungerer som en slags saks, der kan klippe – altså redigere – et DNA’s to strenge specifikke steder i et genom.

Det andet molekyle er vedhæftet RNA, som også kaldes guide-RNA eller blot gRNA. Det er det, som styrer Cas9-proteinet. Guide-RNA består af en forudbestemt gensekvens, som er designet til at binde til en specifik sekvens af DNA. RNA-strengen guider så at sige Cas9-proteinet til at klippe i den korrekte del af genomet. Cas9-proteinet foretager et snit på tværs af begge DNA-strenge.

Hvad bruger man CRISPR til?

CRISPR har nærmest uendelige anvendelsesmuligheder og bliver i dag brugt inden for især fødevareindustrien, sundhedssektoren og landbrugssektoren. Det er ikke uden grund, at CRISPR over alt omtales ”den genetiske schweizerkniv”, fordi den har nærmest uendeligt mange anvendelser.

CRISPR udmærker sig ved at virke med alle typer af celler: Mikroorganismer, planter, dyr og selv mennesker – og det skaber en lang række muligheder, som aldrig før har været mulige. Vi gennemgår herunder en håndfuld af de mest betydningsfulde anvendelser.

Bekæmpelse af sygdomme med genterapi

CRISPR har revolutioneret lægevidenskaben ved at give forskere nye og langt bedre muligheder for at bekæmpe alvorlige sygdomme, som i dag koster millioner af menneskeliv. Noget af det første, som forskere undersøgte CRISPR-teknologien til at behandle, var HIV. I 2019 formåede forskere at behandle 60 til 80 procent af virus-inficeret DNA for HIV. Med flere års udvikling ventes CRISPR at være i stand til at kunne kurere HIV og andre såkaldte retrovira som herpes.

Kræft er også en sygdom, som forskere spår, at CRISPR kan bekæmpe. Med teknologien vil det være muligt at redigere en patients immunsystem, så det bedre kan forsvare sig mod udvikling af kræft. Mange forskere har allerede fremvist lovende resultater, og en dag vil man formentlig kunne få et par injektioner med ens egne celler, der er blevet redigeret til at bekæmpe kræftsygdomme.

Blindhed og farveblindhed skyldes ofte en specifik genetisk mutation. Biotekvirksomheden Editas Medicine arbejder på en behandling af en sjælden øjensygdom, som i dag ikke kan behandles, ved brug af CRISPR. Blødersygdom (hæmofili), Huntingtons sygdom (en arvelig sygdom i centralnervesystemet), cystisk fibrose (den hyppigst arvelige sygdom i Vesteuropa) og muskelsvind) er også alle eksempler på sygdomme, som forskere håber på at kunne bekæmpe med CRISPR.

Listen over sygdomme, der potentielt kan behandles eller kureres med CRISPR, er utrolig lang, da mere end 3 000 genetiske sygdomme i dag opstår på grund af et forkert bogstav i en DNA-sekvens.

Designerbørn og aldring

CRISPR kan også bruges til at redigere babyer med genetiske defekter – eller ligefrem designe et barn, lige som man ønsker det.

I 2018 annoncerede kineseren He Jiankui, at han havde formået at gøre to babyer HIV-resistente ved at redigere fostrenes DNA. Det er dog med stor risiko, fordi mutationer kan forandre hele menneskehedens genmasse, når DNA’et spredes videre til næste generation. He Jiankui blev fyret og blev idømt tre års fængsel.

I samme boldgade går mange etiske diskussioner også på, om CRISPR en skønne dag vil kunne bruges til at redigere et af naturens helt grundlæggende fænomener: Aldring. Nogle forskere mener, at biologisk aldring potentielt kan udskydes eller helt elimineres med flere hundrede år ved brug af CRISPR. Det er for eksempel allerede lykkedes forskere at forlænge levetiden markant på mus med sygdommen progeria (genetisk sygdom, der gør at kroppen ældes otte gange hurtigere end normalt).

Landbrug og fødevarer

CRISPR har enormt potentiale inden for landbruget, hvor teknologien kan bruges til at udvikle genmodificerede afgrøder og dermed fødevarer. Der kan derfor laves afgrøder, som er resistente over for visse sygdomme, og som kan klare tørke.

CRISPR er også i stand til at forlænge holdbarheden på letfordærvelige fødevarer, hvilket mindsker madspild og sænker prisen på for eksempel frugt og grønt.

Teknologien kan ligeledes bruges i fødevareindustrien, hvor eksempelvis bakteriekulturer til produktion af yoghurt kan immuniseres mod virus.

Biobrændsel

CRISPR har også stort potentiale inden for bioenergi. I dag dækker bioenergi kun omkring 10 procent af verdens energiforbrug, men det kan CRISPR måske ændre på. Biobrændsel kan produceres på flere forskellige måder, blandt andet gennem fermentering eller gennem en kemisk proces. Også bakterier og alger kan producere biobrændsel.

CRISPR giver mulighed for at optimere algebestandes gener, så man blandt andet kan fordoble produktionen af såkaldte lipider i alger. Dermed forbedres effektivteten ved udvindingen af biobrændsel fra alger.

Se også: Nyheder om bioteknologi